აშშ-ში (FDA) პროდუქტებისა და წამლების სამმართველომ გამოყენებისთვის მოიწონა პირველი პრეპარატი მუკოვისციდოზის ეტიოლოგიური თერაპიისთვის.
მუკოვისციდოზი მემკვიდრეობითი დაავადებაა, რომელიც გამოწვეულია გენრეგულატორის ტრანსმემბრანული გამტარიანობის რომელიღაც მუტაციით მუკოვისციდოზთან (CFTR, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). მუტაცია,რომლის დროსაც აქტიურია პრეპარატი, საფუძვლად უდევს მუკოვისციდაზის შემთხვევის მხოლოდ 4%-ს.
ახალი პრეპარატი Kalydeco (ivacaftor) შემუშავებულია ამერიკული ფარმაკოლოგიური კომპანიის Vertex Pharmaceuticals მიერ.
წამალი უფრო მეტად გავრცელებული მუტაციის კორექციისთვის შემუშავებულია იმავე კომპანიის მიერ და ამჟამად კლინიკურ გამოცდას გადის.
